基于公共卫生视角的新药研发优先级评估体系构建

引言

随着人口老龄化，突发传染病情况频频发生，慢性疾病发病率也在不断攀升，新型药物在公共卫生领域的需求日益迫切。然而，当前新药研发普遍存在重市场轻公益的倾向，大量研发资源集中于少数“暴利”领域，传染病、罕见病等重大公共健康需求药物研发进展缓慢，导致新药供给不足。因此，构建基于公共卫生视角的新药研发优先级评估体系非常重要。

一、公共卫生视角下新药研发的核心目标

从公共卫生的角度看，新药研发的核心目标不再是单纯的经济利益，而应把保障和改善人民健康放在首位，着力解决关键的公共卫生药物问题。一是针对高发病率、高死亡率、高致残率的心脑血管、恶性肿瘤、新发传染病等疾病，研发安全有效的防治药物。二是弥补公共卫生用药缺口，以稀有疾病、热带疾病及基层医疗机构常用的廉价易用药为重点，保障特殊人群及基层群众用药权益。三是提升公共卫生应急能力，针对突发公共卫生事件，研发快速诊断试剂、治疗药物、疫苗等，提升应对突发公共卫生事件的能力，维护公共卫生安全稳定[1]。

二、基于公共卫生视角的新药研发优先级评估指标体系设计

（一）一级指标的确定

一级指标主要是基于公共卫生视角，从疾病负担、公共卫生影响、研发可行性及社会经济效益四个维度，对其进行分类。这四个维度相互关联、相互补充，全面覆盖了新药研发的供需两端的关键要素，可系统测度新药研发的公共卫生价值与可实现性，能够为新药研发优先级评估提供整体框架支撑。

（二）二级指标的细化

1.疾病负担维度

疾病负担维度是衡量目标疾病对人群健康及社会影响的程度，是判断新药研发与否的重要依据，它包含两项次级指标：一是发病率及患病率，反映人群的患病率及患病率，表明患者群体规模较大，对新药物的需求也更为迫切。二是高死亡率、高致残率，体现了疾病的严重程度，高死亡率、高致残率会给患者家庭及社会带来沉重的健康负担，研发新的药物具有重大的公共卫生意义。

2.公共卫生影响维度

公共卫生影响维度以新药研发对公共健康的促进作用为核心，对其公共卫生价值进行评估，包括人群健康潜能提升、公共卫生服务适配性提升、应急响应能力增强等。对其评估应当以充分的事实和数据为决策依据，避免主观的臆测。信息掌握的详尽程度和可靠性信息的全面和可靠程度对决策起着至关重要的作用，在项目决策前首先必须明确信息资料的来源及可靠性、信息的全面程度[2]。

3.研发可行性维度

研发可行性维度是指新药研发成功与否的关键指标，主要包括：（1）技术成熟度，即评价新药研发依赖的技术基础，如已有药物靶点、有没有成熟的临床试验方案、有没有技术瓶颈等。（2）研发周期，综合考虑药品从研发到上市的时间跨度，考虑公众健康需求的紧迫性，优先选择能够快速满足公众健康需求的项目。（3）研发资源可得性，包括获得资金、人才和设备等研发要素的困难。

4.社会经济效益维度

社会经济效益是指为保证研发项目可持续发展，而产生的社会效益和经济效益。具体内容包括：一是改善社会公平效应，分析新型药物能否覆盖低收入和边远地区，是否纳入医保报销范围等。二是产业带动效应，从原料生产、设备制造、临床试验等方面评估新药研发对医药产业链上下游产业的拉动效应，从而提升我国医药产业的自主创新能力，增强国际竞争力。

三、基于公共卫生视角的新药研发优先级评估方法

（一）指标权重确定：层次分析法

层次分析法是一种将定性与定量相结合的多准则决策方法。首先，需要构建新药评估系统分层模型，将评估体系划分为目标层（新药研发优先级评估）、准则层（四大一级指标）与方案层（各二级指标），并明晰各层之间的隶属关系。其次，采用 1-9标度方法，选取公共卫生学、药学、经济学等多学科的专家，根据其重要程度，对同一层次的指标进行成对比较，形成评判矩阵。然后，通过判断矩阵的一致性检验，计算其最大特征根及一致性指标，通过与随机一致性指标比较，检验判断矩阵的一致性，若一致性小于0.1，则判定矩阵符合要求，反之，则需调整专家评分，重建矩阵[3]。

（二）综合评估方法：模糊综合评估法

针对当前新药研发优先级评估指标如人群健康改善潜能、社会公平性等存在模糊性和难以量化的问题，可以采用模糊综合评判法对其进行综合评估。首先，确定评估因素集与评估集合，并将其划分为“高优先级”，“中优先级”，“低优先级”三个层次。其次，建立模糊关联度矩阵，组织专家打分，根据打分结果计算各指标在不同级别中的隶属度，获得模糊关联度矩阵。然后，通过模糊综合运算，将指标权重向量与模糊关系矩阵相结合如加权平均，得到各层级指标的模糊评估结果。最后，在综合评估结果的基础上，将一级指标的模糊评估结果和一级指标的权重结合起来，最终得到新药研发项目综合评估结果，并按最大隶属度原则确定项目优先级。

四、基于公共卫生视角的新药研发优先级评估体系的应用保障

（一）完善政策支持体系

政府应根据公共卫生需求，制定有针对性的政策引导新药研发。一方面，建立面向公众健康的新型药物研发基金，通过财政补贴、税收优惠等方式缓解研发机构的资金压力。另一方面，优化药品审批流程，开辟“绿色通道”，以减少审批周期，加快上市速度。在此基础上，建立新药物研发与公共卫生需求的对接机制，定期发布公共卫生用药需求目录，确定优先研发方向，避免资源浪费。

（二）加强多学科协作

新药研发优先级评估涉及多领域知识，需加强公共卫生、药学、医学、经济学、管理学等多学科的协作。一是建立多学科交叉专家数据库，为改进评估指标体系、确定指标权重、进行综合评估提供专业支持。二是推动医疗机构、科研院所、制药企业等多方合作，形成“需求-研发-应用”闭环，提高新药研发的针对性和有效性。

（三）建立动态调整机制

随着社会经济的发展、疾病谱的变化和突发公共卫生事件的频发，公共卫生需求评估体系亟需建立动态调整机制。具体来说，可以每 3-5 年进行一次评估，对评估指标、权重系数进行修订，结合疾病监测资料、公共卫生政策及医疗技术的发展来优化评估系统。然后建立评估结果反馈机制，跟踪重大研发项目进度及实施效果，并适时调整优先次序，以确保评估体系与公共卫生需求同步，充分发挥其导向作用。

结语

基于公共卫生视角，构建新药研发优先级评价体系，是解决当前研发资源配置不合理和公共卫生保障不足等问题的重要举措。本研究以保障公众健康为中心，从疾病负担、公共卫生影响、研发可行性和社会经济效益四个维度设计评价指标，采用层次分析法和模糊综合评价法对药物研发进行科学评价。在具体实施过程中，需要建立政策支撑、多学科协同和动态调整机制，以保证制度的有效实施。

参考文献

[1]李健,贺锐锐. 疾病进展模型在新药研发中的应用[J].中国临床药理学杂志,2025,41(13):1937-1940.

[2]金凤.创新药研发，需以源头创新为驱动[N].科技日报,2025-07-07(001).

[3] 李荣, 范月蕾, 赵晓勤, 等. 新药研发进展与发展态势分析[J]. 生命科学,2025,37(01):86-96.